Генную терапию впервые применили для лечения гемофилии; одной внутривенной инъекции безвредных вирусов, несущих ген фактора плазмы IX, оказалось достаточно, чтобы прекратить кровотечения, а в некоторых случаях даже отказаться от инъекций факторов свертываемости, сообщает naked-science.
Международная группа ученых завершила первый эксперимент по генной терапии гемофилии B – редкого нарушения свертываемости крови из-за рецессивной мутации гена X-хромосомы, кодирующего фактор плазмы IX. У здоровых людей фактор плазмы IX вырабатывается в печени и оттуда поступает в кровь, где его концентрация составляет 4-5 мкг на 1 мл плазмы. При гемофилии B концентрация фактора IX падает до 2% от нормы, что приводит к нарушению первой фазы свертывания крови, из-за чего малейшее механическое повреждение приводит к образованию гематом, кровоизлияниям в суставы и поздним кровотечениям.
Лечат гемофилию B симптоматически: при возникновении кровотечений, внешних или внутренних, вводят антигемофильную сыворотку с фактором IX и комплексы других факторов крови. Без этих инъекций даже небольшой порез, ушиб или спонтанное внутреннее кровотечение (а у гемофиликов они нередки) могут привести к серьезной кровопотери и даже смерти.
В эксперименте, описанном в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine, десяти пациентам-гемофиликам ввели в кровь вирусные векторы, несущие промотор и трансген, кодирующий фактор IX. Попав в печень, векторы встроили в клетки печени пациента промотор и трансген особенно активной версии фактора IX; это позволило уменьшить дозу вирусных векторов и избежать иммунного ответа.
Спустя 18 месяцев после инъекции печень участников эксперимента производила 34% от нормального количества фактора IX; для девяти из десяти пациентов этого оказалось достаточно для прекращения кровотечений; восьми пациентам перестали быть нужны регулярные инъекции фактора IX. Побочных эффектов не наблюдалось у 8 пациентов из 10; в двух случаях в ответ на инъекцию вирусных факторов повысилась выработка некоторых ферментов печени, но ее удалось вернуть к норме стероидными препаратами.
В предыдущих экспериментах инъекции вирусных векторов или пересадка генномодифицированных клеток с нормальным геном фактора IX не дали положительных результатов: в одних случаях ГМ-клетки вызывали сильный иммунный ответ, в других клетки не производили фактор IX в достаточном количестве.
Гемофилией B страдает около 20% всех пациентов с нарушениями свертываемости крови; ученые ищут способ вылечить и более распространенную версию заболевания, гемофилию А, связанную с врожденным дефицитом фактора свёртывания крови VIII.
Корпорация Google по ошибке запустила рекламную кампанию за $10 млн на открытой бирже, где можно покупать и продавать для нее место через аукцион в режиме онлайн. Проблема возникла из-за стажера, ...
В рамках конференции Snapdragon Tech Summit 2018 состоялся анонс коммерческих мобильных сетей пятого поколения. Сотрудники компании Qualcomm рассказали о преимуществах сети нового поколения, сообщает ...
Google составила рейтинг популярных среди украинцев видео на YouTube. В нынешнем году лидером стала первая серия сериала Школа. Его показывали на 1 + 1. У него почти 6,8 млн просмотров. Кроме ...
Google представила подборку популярных видео YouTube 2018 в мире. Готовя рейтинг, аналитики учитывали количество просмотров, общее время сеанса, количество пересылок, комментариев и предпочтений. ...
Японские инженеры посадили за руль автомобиля работа. Робот похож на человека. Имеет пары ног и рук. Их приводят в движение электромоторы, пишет 24 канал. Техника выполняет стандартные схемы ...
6 декабря 1945-го американский инженер Перси Спенсер запатентовал свое изобретение - СВЧ-излучатель для подогрева пищи. Спенсер работал в военно-промышленной компании Raytheon. Занимался ...
Ступень ракеты-носителя Falcon 9 упала в Атлантический океан. Ракета запустили на Международную космическую станцию с базы военно-воздушных сил Соединенных Штатов на мысе Канаверал. Ее первая ...
В Европе произошел масштабный сбой в работе Facebook и Instagram Пользователи жалуются, что соцсеть выбрасывает их из личных аккаунтов, и они не могут войти в них снова, передает Downdetector. ...
Стокгольмский стартап Furhat Robotics создал робота для обучения сотрудников. Разработка поможет научиться общаться с недовольными клиентами и сообщать им неприятные новости, сообщили на официальном ...
Компания Google составила рейтинг лучших мобильных приложений нынешнего года. В рейтинг категории Most Casual Games попала игра украинской разработки Orbia: Tap and Relax. Ее создали в киевской ...
Компания Google составила рейтинг лучших мобильных приложений нынешнего года. В рейтинг категории Most Casual Games попала игра украинской разработки Orbia: Tap and Relax. Ее создали в киевской ...
Американская компания Microsoft разрабатывает новый браузер на основе платформы от Google Chromium. Кодовое название новинки - Anaheim. Она заменит стандартный браузер Edge, пишет УНИАН. На основе ...
Военная программа под названием Integrated Visual Augmentation System (IVAS) преследует цель разработки шлема, который даст солдатам США преимущества в бою.
Представители ASUS в Украине сделали официальный анонс о игровой смартфон серии Republic of Gamers Phone. Он возглавлял рейтинг самых мощных мобильных устройств сентября 2018, передает Pocket-lint. ...
Американская компания SpaceX побила рекорды по количеству запусков за год и количеством доставленных на орбиту спутников за один раз. Ракета Falcon 9 была запущена 3 декабря с военной базы Ванденберг ...
Быстрее всех заряжается смартфон Oppo R17 Pro. Ему хватает полчаса, чтобы получить 92% заряда. Большинство устройств за 30 мин. заряжают телефон на 50-60%, пишет Новое время. При зарядке Oppo ...
Быстрее всех заряжается смартфон Oppo R17 Pro. Ему хватает полчаса, чтобы получить 92% заряда. Большинство устройств за 30 мин. заряжают телефон на 50-60%, пишет Новое время. При зарядке Oppo ...
Японская автомобильная компания Toyota представила доработанного человекоподобного робота T-HR3. Отныне роботом можно управлять не только через прямое проводное подключение, но и дистанционно - через ...
В Южной Корее запустили коммерческую сеть 5G. Сеть пятого поколения тестировали на прототипе Galaxy S10, пишет Новое время. Видеосвязь из Банданга в Сеул сделал генеральный директор оператора SK ...
3 декабря 1992-го отправили первое в мире SMS. Технологию коротких мобильных сообщений разработал британский инженер Нейл Папуорт. Программист компании Sema Group тестировал новую технологию для ...
Ведомство по патентам и товарным знакам США утвердил ряд патентов Sony на необычные технологии для смартфонов будущего. Первый касается складываемого корпуса, который, скорее всего, станет трендом ...